Novi tretman leči težak oblik dijabetesa tip 1: Terapija se smatra sigurnom

Rezultati kliničkog ispitivanja faze 1 i 2 pružaju nadu za 8,4 miliona ljudi širom sveta koji imaju dijabetes tip 1, autoimuno stanje tokom kojeg imuni sistem oštećuje ćelije koje proizvode insulin. 

 Šta rade matičnim ćelijama?

Iako su potrebna obimnija istraživanja kako bi se videlo koliko dugo mogu trajati rezultati lečenja, nova terapija koju je razvila kompanija Vertex Pharmaceuticals sa sedištem u Bostonu pruža snažne dokaze da je moguće nadoknaditi izgubljenu proizvodnju insulina u telu korišćenjem infuzija matičnih ćelija.

Osobe sa dijabetesom tip 1 su celog života zavisne od nestabilne ravnoteže insulinske terapije. Ako im insulin padne prenisko, ćelije nisu u stanju da iskoriste šećer u krvotoku, što dovodi do nakupljanja koje može da ošteti organe. Ako je insulin previsok, pacijenti padaju u hipoglikemiju, što može dovesti do:

•     gubitka svesti
•     napada
•     kome
•     smrti.

Za održavanje većine nivoa insulina u telu odgovorne su ćelije ostrvaca pankreasa. Transplantacije zdravih verzija ovih ćelija od donora su se u prošlosti pokazale obećavajućim u lečenju dijabetesa tip 1, ali je potrebno više donora, a donori su retki.

Tako su hirurg sa Univerziteta u Torontu, Trevor Rajhman, i njegove kolege, ubrizgali kod 12 pacijenata ćelije ostrvaca dobijenim iz ljudskih matičnih ćelija u okvir tretmana - zimislecel. 

"Ovi nalazi su pokazali da su ćelije zimislecel ostrvaca bile funkcionalne i da su se samoregulisale na odgovarajući način", napisali su istraživači u svom radu koji je objavljen u časopisu NEJM, a prenosi Science Alert.

Neželjeni efekti terapije

Blagi do umereni neželjeni efekti, uključujući smanjenu funkciju bubrega i očekivani pad imunih ćelija, bili su povezani sa imunosupresivnom terapijom. Nažalost, dva učesnika su preminula tokom ispitivanja, jedan od infekcije nastale usled operacije, a drugi od komplikacija usled nepovezanog stanja.

Pošto nije bilo ozbiljnih neželjenih događaja koji se pripisuju novoj terapiji ćelijama ostrvaca, klinička ispitivanja su prešla u treću fazu.

"Ovi nalazi pružaju dokaze da se ostrvca pankreasa mogu efikasno proizvesti iz pluripotentnih matičnih ćelija i da koriste lečenju dijabetesa tip 1", zaključio je Rajhman i njegov tim.